我不是药神 ▏谁才是药神?-数字PET实验室

                                                        编辑：数字PET实验室博士 肖文昌
国产大片《我不是药神》近期大火，刷屏朋友圈的同时，大家有否想过，我不是药神，到底谁才是药神？

（药神：大雾（徐铮））

（药神原型：陆勇）

药是哪来的

疾病需要药来治，药是制药公司生产的。以电影中的药物“格列宁”为例，其现实原型为瑞士诺华公司（影片中叫诺瓦公司）生产的格列卫——甲磺酸伊马替尼(Imatinib Mesilate)。

慢性粒细胞白血病（CML，电影中简称慢粒白血病）是一种相对少见的恶性肿瘤，大约占所有癌症的0.3%，占成人白血病的20%，全球发病率1.6-2/10万，然而我国人口的庞大基数，使得任何一种低发病率的疾病都有众多的患者群体。患者的慢性期中位生存 3～5年，一旦转变为急性白血病（即电影中所说的急变期），则在短期内死亡。

正是格列卫的诞生，使得慢性粒细胞白血病变成了如糖尿病一样可控，甚至可治愈的。对CML患者而言，格列卫堪称“神药”。

虽然格列卫已经可以有效地控制慢粒白血病，然而，格列卫的高昂售价令大多数患者望而却步，何况多数患者需要终生服药。对大多数CML患者而言，最绝望的不是无药可医，而是有药但吃不起，无数患者被药费拖累，甚至全家陷入绝境，多少人吃到最后人财两空。

药价为什么这么贵?

这个问题不仅限于格列卫，多数进口的抗肿瘤药物都是患者眼中的“天价药”。

问：一颗药的成本只要5美分，但为什么要卖500美元？答：因为那是第二颗药，第一颗的成本是50亿美元。

而这看不到的50亿美元研发成本

造成了患者手中药的“天价”

目前国际大的医药公司研发一种新药的成本大多至少在10亿美元以上，从药品的研制，合成，到漫长的四期临床试验，再到通过各国药监局的审批，都需要投入大量金钱，研发周期冗长，研发成本居高不下是造成“救命药”昂贵的根本原因。同时，新药研发的成功率非常低，最新数据显示，药物研发从进入临床I期到上市的成功率在10.4%左右。

（1996年—2013年美国药物研发成本图（含成功上市药品成本与研发失败药品成本））

一旦药物研发进入临床试验后遭遇失败，会对药企本身造成巨大损失，轻则资产暴跌，高管离职，重则破产重组，被其它公司收购，只有资金雄厚的少数跨国巨头才能承担得起。而各大药企原研药物如果不在专利保护期内定高价，则无法填补研发投入和失败药物的损失，更加无力研发新药，因此也不难理解为何药这么贵。

（2017年临床试验失败的13款重大药物研发）

谁才是药神？

药物研发不同于科学探索，因为最终要应用到人，因此质量控制和疗效评价异常关键，如果可以加速药物研发进程，更快地找到安全性和有效性兼顾的药物，同时尽最大可能更早排除不适合的化合物，减少无效药物试验的人力、时间和金钱损失，才能改变“药能救命，售价要命”的现状。

（药物研发流程图）

科技发展往往会带来新的出路，在药物研发领域，更快速更准确的药物评价需要更先进更精准的检测技术和手段。近年来以正电子发射断层成像（PET）为代表的分子影像技术异军突起，在活体层面直接观察药物在体内的代谢和生化反应，对药物有效性和安全性的评价更为直观和准确，能够加速药物研发流程的同时避免在无效药物上的研发资源浪费，可谓药物研发的精准利器，帮助药物研发“提速降费”，从根源上消灭“天价药”，让老百姓不再期待和幻想“药神”从天而降。